siRNA 치료제 플랫폼 기반 신약개발 바이오기업
- 자가전달 비대칭 siRNA (cp-asiRNA) 플랫폼을 기반으로 국소 투여 siRNA 치료제 개발 중. 별도의 전달체 없이 타겟 세포내 이입이 가능하고 비특이적 유전자 억제를 최소화하는 기술 보유
- RNA치료제의 핵심 전달 기술인 GalNAc 기술 도입 후 중국 한소제약과 심혈관질환 치료 후보물질 발굴 위한 기술이전 계약 체결.
GalNAc 플랫폼 기반 파트너링 확대 기대
- 2020년 3월 미국 AM케미칼로부터 RNA치료제를 간 조직으로 전달할 수 있는 GalNAc 접합기술의 특허권을 도입. 간 세포 특이적 파이프라인 도출 용이해지며 타겟 치료 분야 본격 확대
- 연구개발 단계에서 간섬유화, NASH, 당뇨, HBV 치료제 등 간 질환 타겟 GalNAc-asiRNA 파이프라인 개발 중
- GalNAc 기술 기반 파이프라인의 임상이 확대될수록 확보 데이터 기반 플랫폼 확장 및 파트너링 기회 증대 기대. GalNAc 기술을 보유하고 있는 Alnylam, Silence, Dicerna 등도 꾸준히 플랫폼 기술 향상을 위한 파트너링 확대 중인만큼 동사도 임상을 통한 in-human 데이터 확보 중요
파이프라인 성과 도출 기대
- 비대흉터 치료제 OLX101A 임상 2상 순항중. 미국 임상 모집 환자 20명 중 절반 이상 투약 완료해 23년 상반기 결과 발표 기대
- 프랑스 안과질환 전문 기업 Thea(떼아)에 기술이전한 건성/습성 황반변성 치료제, 상반기내 미국 임상 1상 IND 신청 예상
- 4분기 탈모 1상 진입에 이어 내년 B형간염, NASH 파이프라인도 임상 진전 기대
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